2023年7月20日，CASI制药宣布与Cleave Therapeutics，Inc.（以下简称“Cleave”）达成转让协议（以下简称“协议”）。根据该协议，CASI获得新型VCP/p97抑制剂CB-5339的所有权和全球知识产权。同时，CASI也将负责CB-5339美国新药临床研究申报。

CB-5339是一种口服二代小分子VCP/p97抑制剂。含缬酪肽蛋白质VCP/p97是蛋白质稳态、DNA损伤反应以及其它细胞应激通路上起关键作用的新靶点。在一项针对急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）患者的一期临床研究中，55名患者接受治疗，对该药物耐受良好，并表现出临床疗效信号。其中有两名患者正在美国两大癌症中心以同情用药的方式继续接受CB-5339治疗。

CASI董事长兼首席执行官何为无博士表示：“CB-5339是一种非常有潜力的新型药物，可以选择性靶向VCP/p97以治疗癌症。在用于治疗AML和MDS等血液肿瘤的一期临床研究中，我们已获得了积极的早期临床数据。这对于我们不断增长的肿瘤领域产品管线是有力的补充。”

关于Cleave

Cleave成立于2011年，由Raymond Deshaies博士、Seth Cohen博士及Francesco Parlati博士共同创立。该公司专注于研究AAA-ATP酶（与多种细胞活性相关的ATP酶）蛋白家族中的新通路及生物学机制，以解决肿瘤和神经退行性疾病领域未满足的临床需求。Cleave的投资者有5AM Ventures，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb），奥博资本（Orbimed），美国风险投资合伙人（USVP），Arcus Ventures，安斯泰来风险投资（Astellas Venture Management）和Osage University Partners。